Harmonised but not more attractive? The EU Clinical Trials Regulation and the site allocation of multinational drug trials
EU全域における承認スケジュールの調和には成功したものの、臨床試験規制（CTR）の施行後、EUの拠点を組み込む臨床試験の確率が大幅に低下したことが示す通り、同規制は多国籍企業の治験における欧州地域の魅力を高めることには失敗しており、これは、さらなる調和だけでは欧州市場への参入に伴う高い固定コストという根本的な問題に対処できないことを示唆している。
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新しい薬が薬局の棚に並ぶ前に、臨床試験として知られる厳格な試練の関門を通過しなければなりません。これらは、研究者が被験者に薬を投与し、それが安全で効果的であるかどうかを確認するための大規模な研究です。製薬会社にとって、これらの試験をどこで実施するかを決めることは、極めて重要な戦略的選択となります。その場所は、どの患者が治療への早期アクセスを得られるか、どの国が医学研究の能力を構築できるか、そしてどの政府が、その薬を健康保険の適用対象とするかどうかを判断するために必要な証拠を収集できるかを決定します。長年、ヨーロッパはこの世界的な競争において後退してきました。かつては、製薬会社が大陸内で多くの試験を実施していましたが、そのシェアは10年間にわたって縮小しており、多くのスポンサー（治験依頼者）は代わりにアジアやその他の地域へと目を向けています。
この衰退に対応して、欧州連合（EU）は「臨床試験規則」と呼ばれる主要な新規則を導入しました。その狙いは、壊れたシステムを修復することにありました。以前は、もし企業がヨーロッパの10カ国で薬をテストしたいと考えた場合、それぞれ独自の書類、手数料、タイムラインを持つ10個の個別の申請を行わなければなりませんでした。この断片化されたプロセスは、遅く、かつ高価なものでした。新しい規制は、このパッチワークのような状況を単一の統一された申請システムへと置き換えました。企業は今や、中央ポータルに一つの文書を提出するだけでよく、指定されたリード国（主導国）がグループ全体の審査を調整することになります。目標は、プロセスを調和させ、複数のヨーロッパ諸国にまたがって試験を行うことをより迅速かつ容易にすることでした。
研究者のカン・アパイドン氏は、この新しいシステムが意図通りに機能しているかどうかを検証することに着手しました。2013年から2025年の間に開始された約1万3千件の多国籍な薬物試験という膨大なデータセットを用い、この研究は、新規則が義務化される前と後でヨーロッパで何が起きたかを比較しました。分析では、企業が自らの試験にヨーロッパの拠点を組み込むかどうか、ヨーロッパ内でどれほど多くの異なる国々を使用しているか、そして新しいシステムが、遅れていた国々が速い国々に追いつく助けとなったかどうかに焦りを見ました。その結果は、驚きの展開を明らかにしました。新しい規則は、大陸全体での承認プロセスをより均一にすることには成功しましたが、ヨーロッパを製薬会社にとってより魅力的な場所にすることにはなりませんでした。実際、新しいシステムが義務化された後、多国籍な試験にヨーロッパの拠点が一つでも含まれる可能性は大幅に低下したのです。
この研究は、新しい規制が技術的な目標を達成したことを示しています。それは、異なる国々が試験を承認するまでの時間の差をほぼ排除しました。旧制度下では、承認時間は国ごとに大きく異なり、スポンサーにとって混乱を招く状況を生み出していました。新システムはこれらの差異を平滑化し、すべての加盟国の決定時間を約4ヶ月という共通の中央値へと集約しました。しかし、この調和は意図しない副作用をもたらしました。研究によれば、新システムはヨーロッパ市場への参入における固定コストを押し上げたといいます。別々の管理可能な申請を行う代わりに、企業は今や、新しいデジタルプラットフォームを操作し、厳格な情報開示ルールを遵守しなければならない、単一で複雑かつ高度に透明化されたプロセスに直面しています。多くのスポンサー、特に初期段階の試験を行っている企業や規模の小さい運営を行う企業にとって、この新しい障壁は高すぎたのです。
その結果、データは明確な行動の変化を示しています。新規則が完全に施行された後、多国籍な試験にヨーロッパの拠点が一つでも含まれる確率は、世界の他の地域と比較して3.9から11.5パーセントポイント減少しました。この減少は、より規模が小さく、遅延やコストに対して敏感な初期段階の試験において最も顕著でした。一方で、ヨーロッパに留まった試験は、以前よりも多くの国々を使用する傾向がありましたが、これは企業が熱意を持って新しい拠点を追加したためではありません。むしろ、ヨーロッパを完全に去った企業こそが、そもそも使用する国数が少なかった企業であったことが判明しました。残った試験は、多くの場合より大規模で確立されたものであり、追加の国にかかるコストが下がったことで、既存のヨーロッパでの活動範囲をより多くの国へと広げただけなのです。
極めて重要な点として、本研究は、新しいシステムが二次的な希望も達成できなかったことを明らかにしました。つまり、遅れていた国々を救うことはできなかったのです。改革前は、一部の国が試験の承認に他の国よりも長い時間を要していました。タイムラインが均等化されれば、スポンサーはこれらの以前は遅かった国々をより頻繁に選ぶようになるだろうという期待がありました。しかし、データはそのような変化は見せませんでした。以前は遅かった国々が、試験のシェアを拡大することはありませんでした。これは、承認のスピードが、企業がなぜある国を選んだのかという理由の主要因ではなかったことを示しています。代わりに、彼らは患者の可用性と現地の研究チームの強さに動機付けられていたのです。
研究は次のように結論付けています。欧州連合による臨床試験規制の合理化の試みは、プロセスを一貫させることには成功しましたが、大陸における臨床試験活動の衰退を覆すことには失敗しました。新しいシステムは、異なる国内規則に対処するという摩擦を取り除きましたが、同時に、ヨーロッパに試験を持ち込むことを躊躇させるような、新たな、より高い参入障壁を生み出しました。証拠が示唆しているのは、単に国境を越えてルールを同じにすることだけでは、市場を奪還するには不十分であるということです。ヨーロッパを再び魅力的にするためには、将来の改革において、単にその後の手続きを調和させることではなく、この地域への参入に伴う初期コストと複雑さを軽減することに焦点を当てる必要があるかもしれません。
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