Harmonised but not more attractive? The EU Clinical Trials Regulation and the site allocation of multinational drug trials
Obwohl die Harmonisierung der Zulassungszeiträume in der EU erfolgreich war, ist es der klinischen Prüfungsverordnung nicht gelungen, die Attraktivität der Region für multinationale Industrie-Studien zu steigern, wie der signifikante Rückgang der Wahrscheinlichkeit von Studien, die EU-Standorte einschließen, nach der Implementierung belegt, was darauf hindeutet, dass eine weitere Harmonisierung allein nicht ausreicht, um die zugrunde liegenden hohen Fixkosten für den Markteintritt in Europa zu adressieren.
Originalarbeit lizenziert unter CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Dies ist eine KI-generierte Erklärung des untenstehenden Papers. Sie wurde nicht von den Autoren verfasst oder gebilligt. Für technische Genauigkeit konsultieren Sie das Originalpaper. Vollständigen Haftungsausschluss lesen
Bevor ein neues Medikament ein Apothekenregal erreichen kann, muss es einen strengen Prüfprozess durchlaufen, der als klinische Studien bekannt ist. Dabei handelt es-sich um groß angelegte Untersuchungen, bei denen Forscher den Wirkstoff an Freiwilligen testen, um zu sehen, ob er sicher und wirksam ist. Für ein Pharmaunternehmen ist die Entscheidung, wo diese Studien durchgeführt werden, eine enorme strategische Wahl. Der Standort bestimmt, welche Patienten frühzeitig Zugang zur Behandlung erhalten, welche Länder ihre medizinische Forschungskapazität ausbauen und welche Regierungen die Beweise sammeln, um zu entscheiden, ob das Medikament von der Krankenversicherung übernommen werden soll. Jahrelang hat Europa in diesem globalen Wettbewerb Boden verloren. Während Unternehmen einst einen großen Teil ihrer Studien auf dem Kontinent durchführten, ist dieser Anteil über ein Jahrzehnt lang geschrumpft, da sich viele Sponsoren stattdessen Asien und anderen Regionen zuwandten.
Als Reaktion auf diesen Rückgang führte die Europäische Union eine bedeutende neue Regelung ein, die Clinical Trials Regulation (Klinische Prüfungsverordnung) genannt wird. Die Idee war, ein kaputtes System zu reparieren. Zuvor, wenn ein Unternehmen ein Medikament in zehn verschiedenen europäischen Ländern testen wollte, musste es zehn separate Anträge stellen, die jeweils eigene Unterlagen, Gebühren und Zeitpläne hatten. Dieser fragmentierte Prozess war langsam und teuer. Die neue Verordnung ersetzte dieses Flickenteppich-System durch ein einziges, einheitliches Antragsverfahren. Ein Unternehmen konnte nun ein Dossier bei einem zentralen Portal einreichen, und ein benanntes Land des führenden Landes würde die Prüfung für die gesamte Gruppe koordinieren. Das Ziel war es, den Prozess zu harmonisieren und ihn schneller und einfacher zu machen, klinische Studien gleichzeitig in mehreren europäischen Nationen durchzuführen.
Ein Forscher namens Can Apaydın setzte sich zum Ziel zu prüfen, ob dieses neue System tatsächlich wie beabsichtigt funktionierte. Unter Verwendung eines massiven Datensatzes von fast dreizehntausend multinationalen Arzneimittelstudien, die zwischen 213 und 2025 begannen, verglich die Studie, was in Europa vor und nach der verbindlichen Einführung der neuen Regeln geschah. Die Analyse untersuchte, ob Unternehmen sich entschieden, europäische Standorte in ihre Studien einzubeziehen, wie viele verschiedene Länder sie innerhalb Europas nutzten und ob das neue System half, langsamere Länder einzuholen. Die Ergebnisse zeigen eine überraschende Wendung: Während die neuen Regeln den Genehmigungsprozess in ganz Europa erfolgreicher vereinheitlichten, machten sie Europa nicht attraktiver für Arzneimittelunternehmen. Tatsächlich sank nach der Einführung des neuen Systems die Wahrscheinlichkeit, dass eine multinationale Studie überhaupt einen europäischen Standort beinhalten würde, signifikant.
Die Studie zeigt, dass die neue Verordnung ihr technisches Ziel erreicht hat. Sie hat die Unterschiede in der Dauer der Genehmigung von Studien zwischen den einzelnen Ländern fast vollständig beseitigt. Unter dem alten System variierten die Genehmigungszeiten von Land zu Land stark, was die Sponsoren vor eine verwirrende Landschaft stellte. Das neue System glättete diese Unterschiede und brachte die Entscheidungszeit für alle Mitgliedstaaten auf einen gemeinsamen Median von etwa vier Monaten. Diese Harmonisierung hatte jedoch einen unbeabsichtigten Nebeneffekt. Die Forschung legt nahe, dass das neue System die Fixkosten für den Eintritt in den europäischen Markt erhöht hat. Anstatt separate, handhabbare Anträge einzureichen, sehen sich Unternehmen nun einem einzigen, komplexen und hochgradig transparenten Prozess gegenüber, der die Navigation durch eine neue digitale Plattform und die Einhaltung strenger Offenlegungsregeln erfordert. Für viele Sponsoren, insbesondere jene, die Studien in frühen Phasen durchführen oder über kleinere Strukturen verfügen, war diese neue Barriere zu hoch.
Infolgedessen zeigt die Datenlage eine klare Verhaltensänderung. Nachdem die neuen Regeln voll in Kraft traten, sank die Wahrscheinlichkeit, dass eine multinationale Studie einen europäischen Standort beinhaltete, im Vergleich zu anderen Regionen der Welt um zwischen 3,9 und 11,5 Prozentpunkte. Dieser Rückgang war bei Studien der frühen Phase am ausgeprägtesten, die kleiner sind und empfindlicher auf Verzögerungen und Kosten reagieren. Während die Studien, die in Europa blieben, dazu neigten, eine etwas größere Anzahl an Ländern zu nutzen, lag dies nicht daran, dass Unternehmen neue Standorte aus Begeisterung hinzufügten. Vielmehr scheint es, dass die Unternehmen, die Europa ganz verließen, diejenigen waren, die ohnehin die wenigsten Länder genutzt hätten. Die verbleibenden Studien, die oft größer und etablierter waren, verteilten ihren bestehenden europäischen Fußabdruck einfach auf mehr Nationen, weil die Kosten für das Hinzufügen eines weiteren Landes gesunken waren.
Entscheidend ist auch, dass das neue System nicht die sekundäre Hoffnung erfüllte: Es half den langsameren Ländern nicht aufzuholen. Vor der Reform brauchten einige Nationen viel länger für die Genehmigung von Studien als andere. Die Erwartung war, dass Sponsoren nach der Angleichung der Zeitpläne beginnen würden, diese ehemals langsameren Länder häufiger zu wählen. Die Daten zeigten jedoch keine solche Verschiebung. Die Länder, die früher langsam waren, gewannen keinen größeren Anteil an den Studien. Dies deutet darauf hin, dass die Geschwindigkeit der Genehmigung nie der Hauptgrund war, warum Unternehmen ein Land dem anderen vorzogen; stattdessen wurden sie durch die Verfügbarkeit von Patienten und die Stärke der lokalen Forschungsteams geleitet.
Die Forschung kommt zu dem Schluss, dass die Bemühungen der Europäischen Union, ihre klinischen Prüfungsverordnungen zu rationalisieren, zwar erfolgreich darin waren, den Prozess konsistenter zu gestalten, aber daran scheiterten, den Rückgang der globalen Studienaktivität auf dem Kontinent umzukehren. Das neue System beseitigte die Reibungsverluste beim Umgang mit unterschiedlichen nationalen Regeln, führte aber eine neue, höhere Eintrittsbarriere ein, die Unternehmen davon abhielt, ihre Studien überhaupt nach Europa zu bringen. Die Beweise legen nahe, dass es nicht ausreicht, lediglich die Regeln über Grenzen hinweg anzugleichen, um den Markt zurückzugewinnen. Um Europa wieder attraktiv zu machen, müssen zukünftige Reformen sich darauf konzentrieren, die anfänglichen Kosten und die Komplexität des Markteintritts in die Region zu senken, anstatt nur die darauffolgenden Verfahren zu harmonisieren.
Ertrinken Sie in Arbeiten in Ihrem Fachgebiet?
Erhalten Sie tägliche Digests der neuesten Arbeiten passend zu Ihren Forschungsbegriffen — mit technischen Zusammenfassungen, in Ihrer Sprache.