Implementation of the National Cancer Law for health technology assessments of high-cost technologies for oncological diseases in a Latin American middle – income country: a descriptive analysis of regulations and assessment reports

Nel complesso mondo dell'assistenza sanitaria moderna, i governi affrontano un costante e difficile gioco di equilibrismo. Devono garantire che le persone affette da malattie gravi, in particolare il cancro, possano accedere ai trattamenti più recenti ed efficaci, gestendo al contempo i fondi limitati disponibili per pagarli. Quando un nuovo farmaco o un dispositivo medico costa una grande quantità di denaro, i funzionari sanitari non possono semplicemente acquistarlo per tutti senza una riflessione attenta. Hanno bisogno di un modo per decidere se l'alto prezzo valga il beneficio che apporta ai pazienti. È qui che entra in gioco un processo chiamato valutazione delle tecnologie sanitarie. Pensatelo come una revisione rigorosa, basata sull'evidenza, in cui gli esperti esaminano la sicurezza, l'efficacia e il costo di uno strumento medico prima che un paese accetti di pagarlo. In molti luoghi, questo processo è lineare, ma nei paesi con risorse limitate, le regole che governano queste decisioni sono spesso nuove e ancora in fase di test.

Il Perù, una nazione a medio reddito del Sud America, ha recentemente intrapreso un passo significativo per formalizzare questo processo per la cura del cancro. Nel 2022, il paese ha approvato regolamenti per implementare la sua Legge Nazionale sul Cancro, creando un sistema specifico per valutare le tecnologie oncologiche ad alto costo. L'obiettivo era utilizzare un'analisi strutturata e multifattoriale per guidare le decisioni su quali trattamenti costosi dovessero essere coperti dal sistema sanitario pubblico. Un team di ricercatori si è proposto di esaminare quanto bene queste nuove regole stiano effettivamente funzionando nel mondo reale. Hanno esaminato le leggi scritte che hanno istituito il sistema e le hanno confrontate direttamente con i rapporti effettivi prodotti dalla rete nazionale di esperti che esegue queste valutazioni. Il loro lavoro rivela una storia di buone intenzioni che si scontrano con la disordinata realtà dell'implementazione, evidenziando dove le regole sono chiare e dove lasciano troppo spazio alla confusione.

I ricercatori hanno iniziato raccogliendo i documenti ufficiali che stabiliscono le regole per queste valutazioni. Successivamente, hanno raccolto ogni rapporto generato dalla rete nazionale tra il 2022 e il 2025, per un totale di 106 valutazioni. Mettendo i regolamenti scritti fianco a fianco con i rapporti effettivi, potevano vedere se il sistema stava funzionando come i legislatori avevano inteso. Ciò che hanno scoperto è stato un sistema tecnicamente funzionale ma legalmente impreciso. I regolamenti contenevano definizioni vaghe e dettagli mancanti che rendevano difficile applicare le regole in modo coerente. Ad esempio, la legge dichiarava che il sistema avrebbe valutato le tecnologie oncologiche ad alto costo, ma non definiva mai chiaramente cosa si intendesse per dispositivo medico "ad alto costo", né spiegava quali tipi di condizioni legate al cancro fossero coperti. Inoltre, limitava l'ambito solo a farmaci e dispositivi, escludendo altre potenziali interazioni come nuove procedure chirurgiche o test diagnostici.

Quando i ricercatori hanno esaminato l'effettivo lavoro svolto, è emerso un modello chiaro che rifletteva queste lacune. Ogni singolo uno dei 106 rapporti analizzati si concentrava esclusivamente sui prodotti farmaceutici, ovvero i farmaci. Non sono stati trovati rapporti per i dispositivi medici, probabilmente perché le regole per la loro valutazione non erano mai state chiaramente definite. Inoltre, quasi tutte queste valutazioni riguardavano trattamenti destinati a curare o gestire la malattia stessa, piuttosto che per la prevenzione o la riabilitazione. Anche i tipi di cancro valutati erano sbilanciati; mentre la legge era destinata a coprire tutte le malattie oncologiche, i rapporti si concentravano pesantemente su tipi specifici come la leucemia e il tumore al seno, mentre altri tumori principali ricevevano molta meno attenzione. Ciò suggerisce che il sistema stesse reagendo alle richieste individuali dei medici piuttosto che affrontare proattivamente i bisogni oncologici più ampi della nazione.

Lo studio ha inoltre fatto emergere significativi ritardi nel processo. I regolamenti promettevano che una valutazione sarebbe stata completata entro 45 giorni lavorativi, una tempistica destinata a garantire che i pazienti non aspettassero troppo a lungo per una decisione. Tuttavia, la realtà era molto diversa. Il tempo mediano impiegato per completare un rapporto era di 177 giorni lavorativi, ovvero quasi quattro volte più lungo di quanto consentito dalla regola. I ricercatori hanno notato che le regole non specificavano esattamente quando iniziasse a scorrere il tempo, il che rendeva difficile far rispettare la scadenza, ma il ritardo era comunque sostanziale. Questo divario tra la velocità promessa e il ritmo effettivo del lavoro evidenzia una sfida comune nei nuovi sistemi sanitari: scrivere una regola è più facile che costruire l'infrastruttura per seguirla rapidamente.

Un altro ambito critico di preoccupazione era il coinvolgimento delle persone più colpite da queste decisioni: i pazienti. I regolamenti dichiaravano che i medici e i rappresentanti dei pazienti dovessero partecipare al processo di valutazione. Nella pratica, i medici erano coinvolti in ogni singolo rapporto, fornendo le loro opinioni mediche esperte. Tuttavia, la partecipazione dei pazienti o dei familiari era molto più bassa. In meno della metà dei rapporti, un paziente o un membro della famiglia ha contribuito con la propria prospettiva, e in molti casi, i gruppi di pazienti non sono nemmeno stati contattati. Le regole non definivano chiaramente come dovesse avvenire tale partecipazione, portando a un sistema in cui le voci delle persone che vivono con il cancro erano spesso assenti dal processo stesso destinato a decidere il loro accesso alle cure.

I ricercatori hanno anche esaminato le raccomandazioni finali contenute in questi rapporti. Il sistema produceva due tipi di esiti: una raccomandazione all'uso della tecnologia o una raccomandazione contro di essa. La maggior parte dei rapporti, circa tre quarti di essi, consigliava di non utilizzare la tecnologia costosa, spesso a causa degli alti costi o di un'insufficiente evidenza del beneficio. Solo circa un quarto riceveva una raccomandazione di procedere. Sebbene la legge intendesse che questi rapporti guidassero le decisioni di finanziamento, non era del tutto chiaro se le raccomandazioni fossero legalmente vincolanti per il governo. Esisteva una regola temporanea che rendeva vincolo il parere per i farmaci, ma si trattava di una misura a breve termine e non si applicava ad altri tipi di tecnologia. Questa ambiguità lascia il potere decisionale finale in parte incerto, permettendo potenzialmente a fattori politici o finanziari di prevalere sull'analisi degli esperti.

In definitiva, lo studio suggerisce che, sebbene il Perù abbia costruito con successo un quadro per la valutazione dei trattamenti oncologici ad alto costo, il quadro stesso necessita di perfezionamento. I regolamenti contengono lacune definitorie, ambiguità procedurali e una mancanza di chiarezza su chi sia responsabile di cosa. Il sistema è attualmente dominato dalle richieste di singoli medici per farmaci specifici, piuttosto che da un approccio più ampio e strategico alla cura nazionale del cancro. I ritardi nell'elaborazione e il coinvolgimento limitato dei pazienti indicano che il sistema non opera ancora con la velocità o l'inclusività che la legge prevedeva. Gli autori concludono che, per far sì che il sistema funzioni meglio, il governo debba chiarire le proprie definizioni, stabilire tempistiche chiare e creare meccanismi più solidi per la partecipazione dei pazienti. Senza questi aggiustamenti, il divario tra la legge scritta e la realtà dell'assistenza al paziente probabilmente persisterà, lasciando incompiuta la promessa di un accesso equo ai trattamenti ad alto costo.