Implementation of the National Cancer Law for health technology assessments of high-cost technologies for oncological diseases in a Latin American middle – income country: a descriptive analysis of regulations and assessment reports

Dans le monde complexe de la santé moderne, les gouvernements font face à un équilibre constant et difficile. Ils doivent garantir que les personnes souffrant de maladies graves, particulièrement le cancer, puissent accéder aux traitements les plus récents et les plus efficaces, tout en gérant les fonds limités disponibles pour les financer. Lorsqu'un nouveau médicament ou un dispositif médical coûte une somme considérable, les responsables de la santé ne peuvent pas simplement l'acheter pour tout le monde sans une réflexion approfondie. Ils ont besoin d'un moyen de décider si le prix élevé vaut le bénéfice qu'il apporte aux patients. C'est ici qu'intervient un processus appelé évaluation des technologies de santé. Considérez cela comme un examen rigoureux, fondé sur des preuves, où des experts examinent la sécurité, l'efficacité et le coût d'un outil médical avant qu'un pays n'accepte de le financer. Dans de nombreux endroits, ce processus est direct, mais dans les pays aux ressources limitées, les règles régissant ces décisions sont souvent nouvelles et encore en cours de test.

Le Pérou, une nation à revenu intermédiaire en Amérique du Sud, a récemment franchi une étape significative pour formaliser ce processus pour les soins contre le cancer. En 2022, le pays a approuvé des réglementations pour mettre en œuvre sa Loi Nationale sur le Cancer, créant un système spécifique pour évaluer les technologies oncologiques à coût élevé. L'objectif était d'utiliser une analyse multifactorielle structurée pour guider les décisions sur les traitements coûteux devant être couverts par le système de santé publique. Une équipe de chercheurs s'est donné pour mission d'examiner si ces nouvelles règles fonctionnaient réellement sur le terrain. Ils ont examiné les lois écrites qui ont établi le système et les ont comparées directement avec les rapports produits par le réseau national d'experts qui effectuent ces évaluations. Leur travail révèle une histoire de bonnes intentions confrontées à la réalité désordonnée de la mise en œuvre, mettant en lumière les points où les règles sont claires et ceux où elles laissent trop de place à la confusion.

Les chercheurs ont commencé par rassembler les documents officiels qui fixent les règles de ces évaluations. Ils ont ensuite collecté chaque rapport généré par le réseau national entre 2022 et 2025, soit un total de 106 évaluations. En plaçant les réglementations écrites côte à côte avec les rapports réels, ils pouvaient voir si le système fonctionnait comme les législateurs l'avaient prévu. Ce qu'ils ont découvert, c'est un système techniquement fonctionnel mais juridiquement imprécis. Les réglementations contenaient des définitions vagues et des détails manquants qui rendaient difficile l'application cohérente des règles. Par exemple, la loi stipulait que le système évaluerait les technologies de haute technologie pour le cancer, mais elle ne définissait jamais clairement ce qui constituait un dispositif médical de « coût élevé », ni n'expliquait quels types de conditions liées au cancer étaient couverts. Elle restreignait également le champ d'application aux seuls médicaments et dispositifs, omettant d'autres interventions potentielles comme de nouvelles procédures chirurgicales ou des tests diagnostiques.

Lorsque les chercheurs ont examiné le travail réellement effectué, un schéma clair est apparu, reflétant ces lacunes. Chacun des 106 rapports analysés se concentrait exclusivement sur les produits pharmaceutiques, ou médicaments. Aucun rapport n'a été trouvé pour les dispositifs médicaux, probablement parce que les règles pour leur évaluation n'avaient jamais été clairement définies. De plus, la quasi-totalité de ces évaluations concernait des traitements destinés à guérir ou à gérer la maladie elle-même, plutôt qu'à la prévention ou à la réadaptation. Les types de cancer évalués étaient également biaisés ; alors que la loi visait à couvrir toutes les maladies oncologiques, les rapports se concentraient lourdement sur des types spécifiques comme la leucémie et le cancer du sein, tandis que d'autres cancers majeurs recevaient beaucoup moins d'attention. Cela suggère que le système réagissait aux demandes individuelles des médecins plutôt que de répondre de manière proactive aux besoins les plus larges de la nation en matière de cancer.

L'étude a également mis en évidence des retards importants dans le processus. Les réglementations promettaient qu'une évaluation serait terminée en tout plus tard 45 jours ouvrables, un délai destiné à garantir que les patients n'attendent pas trop longtemps pour une décision. Cependant, la réalité était très différente. Le délai médian pour achever un rapport était de 177 jours ouvrables, soit près de quatre fois plus long que ce que la règle permettait. Les chercheurs ont noté que les règles ne précisaient pas exactement quand le compte à rebours commençait, ce qui rendait difficile l'application de l'échéance, mais le retard était substantiel malgré tout. Cet écart entre la rapidité promise et le rythme réel du travail souligne un défi commun aux nouveaux systèmes de santé : écrire une règle est plus facile que de construire l'infrastructure nécessaire pour la suivre rapidement.

Un autre domaine de préoccupation critique était l'implication des personnes les plus affectées par ces décisions : les patients. Les réglementations stipulaient que les médecins et les représentants des patients devraient participer au processus d'évaluation. Dans la pratique, les médecins étaient impliqués dans chaque rapport, fournissant leurs avis médicaux d'experts. Cependant, la participation des patients ou de leurs familles était beaucoup plus faible. Dans moins de la moitié des rapports, un patient ou un membre de la famille a apporté sa perspective, et dans de nombreux cas, les groupes de patients n'ont même pas été contactés. Les règles ne définissaient pas clairement comment cette participation devait se faire, menant à un système où les voix des personnes vivant avec le cancer étaient souvent absentes du processus même censé décider de leur accès aux soins.

Les chercheurs ont également examiné les recommandations finales formulées dans ces rapports. Le système produisait deux types de résultats : une recommandation d'utiliser la technologie ou une recommandation de ne pas l'utiliser. La majorité des rapports, environ les trois quarts, conseillait de ne pas utiliser la technologie coûteuse, souvent en raison de coûts élevés ou d'une preuve insuffisante de bénéfice. Seul environ un quart a reçu une recommandation de procéder. Bien que la loi ait eu pour intention que ces rapports guident les décisions de financement, il n'était pas entièrement clair si les recommandations étaient juridiquement contraignantes pour le gouvernement. Une règle temporaire existait, rendant les conseils contraignants pour les médicaments, mais il s'agissait d'une mesure à court terme qui ne s'appliquait pas aux autres types de technologies. Cette ambiguïté laisse le pouvoir de décision finale quelque peu flou, permettant potentiellement à des facteurs politiques ou financiers de l'emporter sur l'analyse des experts.

En fin de compte, l'étude suggère que si le Pérou a réussi à construire un cadre pour évaluer les traitements anticancéreux à coût élevé, ce cadre nécessite des ajustements. Les réglementations contiennent des lacunes définitionnelles, des ambiguïtés procédurales et un manque de clarté sur les responsabilités de chacun. Le système est actuellement dominé par les demandes de médecins individuels pour des médicaments spécifiques, plutôt que par une approche plus large et stratégique de la prise en charge nationale du cancer. Les retards de traitement et l'implication limitée des patients indiquent que le système n'est pas encore opérationnel avec la rapidité ou l'inclusivité envisagées par la loi. Les auteurs concluent que pour améliorer le système, le gouvernement doit clarifier ses définitions, établir des délais précis et créer des mécanismes plus solides pour la participation des patients. Sans ces ajustements, l'écart entre la loi écrite et la réalité des soins aux patients persistera probablement, laissant la promesse d'un accès équitable aux traitements à coût élevé inaboutie.