Implementation of the National Cancer Law for health technology assessments of high-cost technologies for oncological diseases in a Latin American middle – income country: a descriptive analysis of regulations and assessment reports

在现代医疗保健的复杂世界中，各国政府面临着持续且艰难的平衡行动。他们必须确保患有严重疾病（尤其是癌症）的人群能够获得最新且最有效的治疗，同时又要管理用于支付这些治疗的有限资金。当一种新药或医疗器械的价格极其昂贵时，卫生官员不能在没有经过深思熟虑的情况下就为所有人购买它。他们需要一种方法来决定高昂的价格是否值得其带来的患者获益。这就是所谓的健康技术评估过程。可以将其想象为一种严谨的、基于证据的审查，专家们在国家同意为某种医疗工具买单之前，会对该工具的安全、有效性和成本进行检查。在许多地方，这一过程是直接明了的，但在资源有限的国家，管理这些决策的规则往往是全新的，且仍处于测试阶段。

作为南美洲的一个中等收入国家，秘鲁最近在规范化这一流程方面迈出了重要一步。2022年，该国批准了实施其《国家癌症法》的相关法规，建立了一个专门用于评估高成本肿瘤技术的系统。其目标是利用结构化的、多因素的分析来指导决策，决定哪些昂贵的治疗手段应由公共卫生系统承担费用。一组研究人员着手调查这些新规则在现实世界中的实际运作效果如何。他们查阅了建立该系统的书面法律，并将其与执行这些评估的国家专家网络所产生的实际报告进行了直接对比。他们的研究揭示了一个“良好的初衷遭遇复杂的执行现实”的故事，凸显了规则清晰之处以及留下过多混乱空间之处。

研究人员首先收集了制定规则的官方文件。随后，他们收集了该国家网络在2022年至2025年间生成的全部106份评估报告。通过将书面法规与实际报告进行并排对比，他们可以观察该系统是否按照立法者的意图在运行。他们发现，该系统在技术上是可行的，但在法律定义上并不精确。法规包含了模糊的定义和缺失的细节，导致难以一致地应用规则。例如，法律规定该系统将评估高成本的癌症技术，但从未明确定义什么才算作“高成本”医疗器械，也未解释涵盖哪些类型的癌症相关病症。此外，其范围仅限于药物和器械，忽略了其他潜在的干预措施，如新的手术程序或诊断测试。

当研究人员观察实际开展的工作时，一个反映了这些缺口的明显模式浮现了出来。在他们分析的106份报告中，每一份都完全聚焦于药品（即药物）。没有发现关于医疗器械的报告，很可能是因为评估医疗器械的规则从未被明确界定。此外，几乎所有的评估都是针对旨在治愈或管理疾病本身的治疗，而非针对预防或康复。被评估的癌症类型也存在偏差；虽然法律旨在覆盖所有肿瘤性疾病，但报告过度集中在白血病和乳腺癌等特定类型，而其他主要癌症受到的关注则少得多。这表明，该系统是在对医生提出的个人请求做出反应，而不是在主动应对国家最广泛的癌症需求。

研究还发现了显著的延误问题。法规承诺评估将在45个工作日内完成，这一时间表旨在确保患者不会因等待决策而等待过久。然而，现实情况却大相径庭。完成一份报告的实际中位时间为177个工作日，几乎是规则允许时间的四倍。研究人员指出，规则并未明确规定“计时器”何时开始跳动，这使得执行截止日期变得困难，但无论如何，这种延迟是非常严重的。这种“承诺的速度”与“实际工作节奏”之间的差距，凸显了新医疗体系面临的共同挑战：制定规则比建立能够快速跟进的配套基础设施要容易得多。

另一个关键的担忧领域是受决策影响最深的人群：患者。法规规定，医生和患者代表应参与评估过程。在实践中，医生参与了每一份报告，提供了他们的专业医学意见。然而，患者或其家属的参与度则低得多。在不到一半的报告中，有患者或家属贡献了他们的观点，而在许多情况下，患者团体甚至根本没有被联系。规则并未明确规定这种参与应当如何进行，导致了一个患者的声音在决定其获得护理机会的过程中经常缺失的系统。

研究人员还检查了这些报告中最终给出的建议。该系统产生两种类型的结论：使用该技术的建议，或不使用该技术的建议。大多数报告（约四分之三）建议不要使用该昂贵技术，通常是由于成本过高或临床获益证据不足。只有约四分之一的报告得到了推进建议。虽然法律旨在让这些报告指导资金决策，但不清楚这些建议对政府而言是否具有法律约束力。当时存在一项临时规则，规定该建议对药物具有约束力，但这只是短期措施，并不适用于其他类型的技术。这种模糊性使得最终的决策权显得有些不明朗，可能导致政治或财务因素凌驾于专家分析之上。

最终，这项研究表明，尽管秘鲁已经成功构建了一个评估高成本癌症治疗的框架，但该框架本身仍需完善。法规中存在定义上的空白、程序上的歧义以及职责划分的不清晰。目前的系统由医生针对特定药物提出的个人请求所主导，而非采取一种更具战略性的国家癌症护理方法。处理过程中的延误以及患者参与度的有限，表明该系统尚未达到法律所设想的速度和包容性。作者总结道，为了使系统运行得更好，政府需要明确其定义，建立清晰的时间表，并建立更强的患者参与机制。如果不进行这些调整，书面法律与患者护理现实之间的差距可能会持续存在，从而使公平获取高成本治疗的承诺无法实现。