Implementation of the National Cancer Law for health technology assessments of high-cost technologies for oncological diseases in a Latin American middle – income country: a descriptive analysis of regulations and assessment reports

In de complexe wereld van de moderne gezondheidszorg staan overheden voor een constante en moeilijke evenwichtsoefening. Ze moeten ervoor zorgen dat mensen met ernstige ziekten, in het bijzonder kanker, toegang hebben tot de nieuwste en meest effectieve behandelingen, terwijl ze ook het beperkte budget beheren dat beschikbaar is om hiervoor te betalen. Wanneer een nieuw medicijn of medisch hulpmiddel veel geld kost, kunnen gezondheidsfunctionarissen dit niet simpelweg voor iedereen kopen zonder zorgvuldige overweging. Ze hebben een manier nodig om te beslissen of de hoge prijs de waarde is die het aan patiënten biedt. Hier komt een proces genaamd health technology assessment (beoordeling van gezondheidstechnologie) om de hoek kijken. Beschouw dit als een grondige, op bewijs gebaseerde beoordeling waarbij experts de veiligheid, effectiviteit en kosten van een medisch hulpmiddel onderzoeken voordat een land ermee instemt te betalen. In veel plaatsen is dit proces rechtlijnig, maar in landen met beperkte middelen zijn de regels die deze beslissingen sturen vaak nieuw en worden ze nog getest.

Peru, een middeninkomensland in Zuid-Amerika, heeft onlangs een belangrijke stap gezet om dit proces voor de oncologische zorg te formaliseren. In 2022 keurde het land regelgeving goed voor de implementatie van zijn Nationale Kankerwet, waarmee een specifiek systeem werd gecreëerd om hoogwaardige oncologische technologieën te evalueren. Het doel was om een gestructureerde, multifactoriële analyse te gebruiken om beslissingen te sturen over welke dure behandelingen door het publieke gezondheidszorgsysteem gedekt zouden worden. Een team van onderzoekers zette zich af om te onderzoeken hoe goed deze nieuwe regels in de praktijk functioneerden. Ze bekeken de geschreven wetten die het systeem hadden ingesteld en vergeleken deze direct met de werkelijke rapporten die werden geproduceerd door het nationale netwerk van experts die deze evaluaties uitvoeren. Hun werk onthult een verhaal van goede bedoelingen die de rommelige realiteit van implementatie ontmoeten, waarbij wordt aangetoond waar de regels duidelijk zijn en waar ze te veel ruimte laten voor verwarring.

De onderzoekers begonnen met het verzamelen van de officiële documenten die de regels voor deze beoordelingen vastleggen. Vervolgens verzamelden ze elk gegenereerd rapport door het nationale netwerk tussen 2022 en 2025, in totaal 106 evaluaties. Door de geschreven regelgeving zij aan zij te leggen met de werkelijke rapporten, konden ze zien of het systeem functioneerde zoals de wetgevers het bedoeld hadden. Wat ze vonden, was een systeem dat technisch functioneel maar juridisch onnauwkeurig was. De regelgeving bevatte vage definities en ontbrekende details die het moeilijk maakten om de regels consistent toe te passen. Bijvoorbeeld, de wet stelde dat het systeem hoogwaardige technologieën voor kanker zou beoordelen, maar definieerde nooit duidelijk wat een "hoogwaardig" medisch hulpmiddel telde, noch legde het uit welke soorten kankergerelateerde aandoeningen gedekt waren. Het beperkte de reikwijdte ook tot alleen medicijnen en hulpmiddelen, waardoor andere potentiële interventies zoals nieuwe chirurgische procedures of diagnostische tests werden uitgesloten.

Toen de onderzoekers naar het werkelijke werk keken, kwam er een duidelijk patroon naar voren dat de hiaten weerspiegelde. Elk van de 10s geanalyseerde rapporten richtte zich uitsluitend op farmaceutische producten, oftewel medicijnen. Er werden geen rapporten gevonden voor medische hulpmiddelen, waarschijnlijk omdat de regels voor het beoordelen ervan nooit duidelijk waren gedefinieerd. Bovendien waren bijna al deze beoordelingen gericht op behandelingen bedoeld om de ziekte zelf te genezen of te beheersen, in plaats van voor preventie of revalidatie. De soorten kanker die werden geëvalueerd, waren ook scheefgetrokken; hoewel de wet bedoeld was om alle oncologische ziekten te dekken, richtten de rapporten zich zwaar op specifieke types zoals leukemie en borstkanker, terwijl andere grote vormen van kanker veel minder aandacht kregen. Dit suggereert dat het systeem reageerde op individuele verzoeken van artsen in plaats van proactief de breedste kankerbehoeften van het land aan te pakken.

De studie bracht ook aanzienlijke vertragingen in het proces aan het licht. De regelgeving beloofde dat een beoordeling binnen 45 werkdagen voltooid zou zijn, een tijdlijn bedoeld om ervoor te zorgen dat patiënten niet te lang op een besluit moesten wachten. De realiteit was echter heel anders. De mediane tijd die het daadwerkelijk kostte om een rapport te voltooien, was 177 werkdagen, wat bijna vier keer langer is dan de toegestane regel. De onderzoekers merkten op dat de regels niet precies specificeerden wanneer de klok begon te tikken, wat het moeilijk maakte om de deadline af te dwingen, maar de vertraging was aanzienlijk ongeacht de oorzaak. Deze kloof tussen de beloofde snelheid en het werkelijke tempo van het werk benadrukt een veelvoorkomend probleem in nieuwe gezondheidssystemen: een regel schrijven is makkelijker dan de infrastructuur opbouwen om het snel te volgen.

Een ander kritiek gebied van bezorgdheid was de betrokkenheid van de mensen die het meest door deze beslissingen worden getroffen: de patiënten. De regelgeving stelde dat artsen en vertegenwoordigers van patiënten deel zouden nemen aan het evaluatieproces. In de praktijk waren artsen bij elk enkel rapport betrokken, waarbij zij hun deskundige medische opinies gaven. Echter, de deelname van patiënten of hun families was veel lager. In minder dan de helft van de rapporten droeg een patiënt of familielid bij aan het perspectief, en in veel gevallen werden patiëntengroepen niet eens gecontacteerd. De regels definieerden niet duidelijk hoe deze participatie moest plaatsvinden, wat leidde tot een systeem waarin de stemmen van de mensen die met kanker leven vaak ontbraken in het proces dat juist bedoeld was om te beslissen over hun toegang tot zorg.

De onderzoekers onderzochten ook de uiteindelijke aanbevelingen die in deze rapporten werden gedaan. Het systeem produceerde twee soorten uitkomsten: een aanbeveling om de technologie te gebruiken of een aanbeveling tegen het gebruik ervan. De meerderheid van de rapporten, ongeveer drie kwart van het totaal, adviseerde tegen het gebruik van de dure technologie, vaak vanwege de hoge kosten of onvoldoende bewijs van voordeel. Slechts ongeveer een kwart kreeg een aanbeveling om door te gaan. Hoewel de wet bedoeld was om deze rapporten te laten dienen als leidraad voor financieringsbeslissingen, was het niet geheel duidelijk of de aanbevelingen juridisch bindend waren voor de overheid. Er bestond een tijdelijke regel die het advies bindend maakte voor medicijnen, maar dit was een kortetermaatmaatregel en gold niet voor andere soorten technologie. Deze ambiguïteit maakt de uiteindelijke besluitvormingsmacht enigszand onduidelijk, wat de mogelijkheid biedt dat politieke of financiële factoren de deskundige analyse overstijgen.

Uiteindelijk suggereert de studie dat hoewel Peru erin is geslaagd een kader te bouwen voor het beoordelen van hoogwaardige kankerbehandelingen, het kader zelf verfijning behoeft. De regelgeving bevat definitiegebreken, procedurele onduidelijkheden en een gebrek aan helderheid over wie verantwoordelijk is voor wat. Het systeem wordt momenteel gedomineerd door verzoeken van individuele artsen voor specifieke medicijnen, in plaats van een bredere, strategische aanpak van de nationale kankerzorg. De vertragingen in de verwerking en de beperkte betrokkenheid van patiënten geven aan dat het systeem nog niet werkt met de snelheid of de inclusiviteit die de wet voor ogen had. De auteurs concluderen dat om het systeem beter te laten werken, de overheid de definities moet verhelderen, duidelijke tijdlijnen moet vaststellen en sterkere mechanismen voor patiëntenparticipatie moet creëren. Zonder deze aanpassingen zal de kloof tussen de geschreven wet en de realiteit van de patiëntenzorg waarschijnlijk blijven bestaan, waardoor de belofte van rechtvaardige toegang tot hoogwaardige behandelingen onvervuld blijft.