Implementation of the National Cancer Law for health technology assessments of high-cost technologies for oncological diseases in a Latin American middle – income country: a descriptive analysis of regulations and assessment reports

現代のヘルスケアという複雑な世界において、政府は常に困難なバランス調整に直面しています。深刻な病気、特に癌を患う人々が最新かつ最も効果的な治療を受けられるようにしなければならない一方で、その支払いに充てるための限られた資金も管理しなければなりません。新しい薬や医療機器が高額な費用を要する場合、保健当局は慎重な検討なしに、単に全員のためにそれを購入することはできません。彼らは、その高価格が患者にもたらす利益に見合うものかどうかを判断する方法を必要としています。ここで、「医療技術評価（Health Technology Assessment）」と呼ばれるプロセスが登場します。これは、ある国がその医療ツールの支払いに同意する前に、専門家がその安全性、有効性、およびコストを精査する、厳格でエビデンスに基づいたレビューだと考えてください。多くの場所ではこのプロセスは単純なものですが、資源が限られている国々では、これらの決定を規定するルールはしばしば新しいものであり、まだテストされている段階にあります。

南米の中所得国であるペルーは、最近、このプロセスを形式化するために重要な一歩を踏み出しました。2022年、同国は国家癌法を実施するための規制を承認し、高額な腫瘍学技術を評価するための特定のシステムを創設しました。その目的は、どの高額な治療を公衆衛生システムでカバーすべきかを導き出すために、構造化された多角的な分析を用いることでした。研究チームは、これらの新しいルールが現実の世界で実際にどのように機能しているかを調査することを目的としました。彼らは、これらのシステムを確立した書かれた法律を収集し、それらを、これらの評価を行う国の専門家ネットワークによって作成された実際の報告書と直接比較しました。彼らの研究は、良かれと思った意図が実装という混沌とした現実に直面する物語を明らかにし、ルールが明確な部分と、混乱を招く余地を残しすぎている部分を浮き彫りにしました。

研究者たちはまず、評価のルールを設定している公式文書を集めました。次に、2022年から2025年までの間に国のネットワークによって生成されたすべての報告書、計106件の評価を収集しました。書かれた規制を実際の報告書と並べて比較することで、システムが立法者の意図通りに機能しているかを確認できました。彼らが発見したのは、技術的には機能しているものの、法的には不正確なシステムでした。規制には曖昧な定義や詳細の欠落があり、ルールを一貫して適用することを困難にしていました。例えば、法律はシステムが高額な腫瘍学技術を評価すると述べていましたが、何が「高額な」医療機器に該当するかを明確に定義しておらず、またどのような種類の癌関連の状態が対象となるのかも説明していませんでした。また、範囲を薬と医療機器のみに限定しており、新しい手術手順や診断テストのような他の潜在的な介入を除外していました。

研究者が実際に行われている作業を見たとき、これらのギャップを反映した明確なパターンが現れました。分析された106件の報告書のすべてが、排他的に医薬品、つまり「薬」に焦に特化したものでした。医療機器に関する報告書は見つかりませんでした。これは、それらを評価するためのルールが明確に定義されていなかったためと考えられます。さらに、これらの評価のほとんどは、予防やリハビリテーションのためではなく、疾患そのものを治癒または管理することを目的とした治療に対して行われていました。評価された癌の種類も偏っており、法律はすべての腫瘍学的疾患をカバーすることになっていましたが、報告書は白血病や乳癌といった特定のタイプに集中しており、他の主要な癌への注目ははるかに少ない状態でした。これは、システムが国家の最も幅広い癌のニーズに先制的に対処するのではなく、医師からの個別の要請に反応していたことを示唆しています。

研究はまた、プロセスにおける重大な遅延についても明らかにしました。規制では、患者が決定を待つ時間が長くなりすぎないように、評価は45営業日以内に完了することが約束されていました。しかし、現実は全く異なっていました。報告書を完了させるのに実際に要した期間の中央値は177営業日であり、これはルールで許容されている時間のほぼ4倍に相当します。研究者たちは、いつ時計の針が動き出すのかが正確に指定されていないため、期限の執行が困難であったと指摘しましたが、遅延はかなりのものでした。約束されたスピードと実際の作業ペースとの間のこのギャップは、新しいヘルスケアシステムにおける共通の課題、すなわち、ルールを書くことは、それを迅速に実行するためのインフラを構築することよりも容易であるという事実を浮き彫りにしています。

もう一つの重要な懸念事項は、これらの決定に最も影響を受ける人々、すなわち患者の関与でした。規制では、医師や患者代表が評価プロセスに参加すべきであると述べられていました。実際には、医師はすべての報告書に関与し、専門的な医学的意見を提供していました。しかし、患者や家族の参加ははるかに低いものでした。患者や家族の視点が貢献していた報告書は半分未満であり、多くの場合、患者団体への連絡さえ行われていませんでした。ルールは、このような参加がどのように行われるべきかを明確に定義していなかったため、癌と共に生きる人々の声が、まさにアクセスを決定するためのプロセスから抜け落ちてしまう状況を生んでいました。

研究者たちはまた、これらの報告書による最終的な推奨事項についても調査しました。システムは、その技術を使用するという推奨と、使用しないという推奨の2種類の結果を生み出しました。報告書の大部分、約4分の3は、高額な費用や十分なベネフィットのエビデンスが不足していることを理由に、その高額な技術の使用に反対する助言を行っていました。進めることを推奨されたのは、わずか約4分の1でした。法律はこれらの報告書が資金提供の決定を導くことを意図していましたが、その推奨事項が政府に対して法的に拘束力を持つかどうかは完全には明確ではありませんでした。薬については助言に拘束力を持たせる一時的なルールが存在していましたが、これは短期的な措置であり、他の種類の技術には適用されませんでした。この曖昧さは、最終的な意思決定権を不明確なままにしており、専門家の分析よりも政治的または財務的な要因が優先される可能性を残しています。

結局のところ、この研究は、ペルーは高額な癌治療を評価するための枠組みを構築することには成功したが、その枠組み自体には改善が必要であることを示唆しています。規制には定義の欠落、手続き上の曖昧さ、そして誰が何を責任を持つのかについての明確さの欠如があります。現在のシステムは、国家的な癌ケアへの広範で戦略的なアプローチではなく、特定の薬に対する個々の医師からの要請によって支配されています。処理の遅延と患者の関与の限定は、システムが法律が構想したスピードや包括性をまだ備えていないことを示しています。著者らは、政府が定義を明確にし、明確なタイムラインを確立し、患者参加のためのより強力なメカニズムを構築する必要があると結論付けています。これらの調整が行われなければ、書かれた法律と患者ケアの現実との間の溝は存続し続け、高額な治療への公平なアクセスの約束は果たされないままとなるでしょう。